Comment l'innovation thérapeutique voit-elle le jour ?
L’innovation thérapeutique désigne bien plus qu’un simple progrès scientifique : elle est la réponse à des besoins médicaux non satisfaits, et sa raison d’être est l’amélioration de la durée et de la qualité de vie des patients. Son processus débute par l’identification d’un besoin puis se poursuit avec plusieurs étapes sur plusieurs années : la recherche préclinique sur de nouvelles molécules, les phases d’essai clinique, l’homologation par les autorités de santé, la production et la mise à disposition sur le marché.
Cette dynamique est essentielle, non seulement pour les personnes malades et leurs familles mais également pour la société dans son ensemble. L’innovation thérapeutique offre de nouvelles chances de survie aux personnes atteintes de cancer, de maladie cardiovasculaire ou encore de maladie rare. Les vaccins et autres traitements préventifs protègent les personnes et permettent une réduction des formes graves des maladies visées. Les bénéfices vont bien au-delà de la santé individuelle. L’accès à des traitements et vaccins efficaces favorise le maintien d’une population active en meilleure santé et renforce sa productivité. L’amélioration de la qualité de vie se traduit par des économies pour le système de santé et stimule la croissance économique, laquelle permet de nouveaux investissements dans la recherche en santé.
Ce cercle vertueux est toutefois confronté à de nombreux défis. Le développement d’un médicament est un processus long, coûteux et très sélectif, nécessitant entre 10 et 15 ans d’expérimentation et un investissement moyen de 2,3 milliards de dollars. En 2019 au niveau mondial, environ 90 % des molécules étudiées n’ont jamais atteint le stade de la commercialisation. Des avancées dans la recherche et développement et l’utilisation de l’intelligence artificielle ont depuis permis d’améliorer ces taux d’attrition. En 2023, Pfizer a ainsi atteint 17% de réussite dans son processus de développement du médicament – depuis le premier essai sur l’homme jusqu’à l’approbation de la nouvelle molécule – soit près de 10 fois sa performance de 2010.
Innovations : La France a besoin de rester dans la course !
Depuis 2022 et jusqu’en 2027, le laboratoire américain va investir jusqu’à 1,5 milliard d’euros sur le territoire français dans la recherche et la production pharmaceutiques.
« Unir nos forces pour faire émerger les thérapies de demain »
Les entreprises du médicament collaborent étroitement avec la recherche académique et des sociétés de biotechnologies innovantes pour créer des synergies...
De l’idée au médicament
Sur 10 000 molécules d’intérêt, une seule deviendra un jour un médicament. Un écrémage sévère, mais un chemin nécessaire pour s’assurer de l’efficacité et de la sécurité d’un nouveau traitement.
Elle est menée dans les universités, les laboratoires académiques qui étudient la physiologie, la biologie ou la génétique, au sein des biotechs/deeptechs et bien sûr des laboratoires. C’est ainsi que les scientifiques mettent au jour les processus impliqués dans la bonne santé ou dans la maladie, et les molécules d’intérêt thérapeutique qui peuvent agir sur ces processus. Des brevets sont déposés par ces organismes engagés dans l’innovation afin de protéger la propriété intellectuelle de leurs découvertes.
Une fois identifiée une substance d’intérêt ou un candidat médicament, l’impact de son administration est testé sur des systèmes moléculaires inertes, puis des cellules vivantes, et enfin des animaux. Le but est de savoir comment, en quelle proportion, à quelle vitesse et avec quelles conséquences le produit est absorbé, disséminé, métabolisé et éliminé. Si le bilan efficacité versus toxicité est positif, la molécule passe à l’étape suivante.
Ils se déroulent en général en trois phases. La phase 1 consiste à administrer pour la première fois chez l’être humain un candidat médicament. Elle concerne un petit nombre de volontaires, sains ou malades (dans le cas de molécules réputées toxiques comme les chimiothérapies anticancéreuses). Elle se déroule dans un milieu hospitalier dédié et les participants sont étroitement surveillés sur le plan médical. Une fois la tolérance ainsi déterminée, les phases 2 et 3 se succèdent, sur un nombre croissant de malades, et à des posologies (doses et fréquence de prise) variées, afin de déterminer l’efficacité, les effets secondaires et les modalités d’administration optimales du traitement. Un groupe témoin peut recevoir en parallèle un placebo (ou un traitement de référence quand il existe) pour confirmer le bénéfice de l’innovation pour les patients.
Tous les résultats obtenus lors des étapes précédentes sont
compilés dans un dossier soumis aux autorités sanitaires
afin d’obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM)
du médicament. Si cette AMM est obtenue, le nouveau
traitement est mis à la disposition des médecins et de
leurs patients. La surveillance des effets du médicament
se poursuit pendant la période de commercialisation,
c'est la pharmacovigilance. Cette surveillance se fait
par une analyse des effets indésirables déclarés par les
professionnels de santé ou les patients, ainsi que par des
études de phase 4 dites études en vie réelle.
En général, au bout de 20 ans après le dépôt du brevet (soit 10 à 12 ans après la première autorisation de mise sur le marché), le médicament entre dans le domaine public. Le laboratoire qui l’a mis au point, fabriqué et vendu en perd l’exclusivité. La molécule peut alors faire l’objet de formes génériques.
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